Dostarczanie badanego produktu leczniczego bezpośrednio do miejsca pobytu uczestnika badania klinicznego

Wstępna charakterystyka badań klinicznych

Badanie kliniczne to ściśle kontrolowany proces, w ramach którego sprawdzana jest zarówno skuteczność nowych leków, jak również ich bezpieczeństwo. Każde badanie kliniczne z udziałem badanego produktu leczniczego prowadzone jest zgodnie z rygorystycznymi zasadami prawnymi oraz według międzynarodowych standardów Dobrej Praktyki Klinicznej – ICH GCP (dalej: Standardy Dobrej Praktyki Klinicznej).

Badania kliniczne to czasami ostatnia szansa na dostęp do innowacyjnych środków leczenia. Z perspektywy uczestników to także przekonanie, że mają oni wpływ na rozwój medycyny.

Niezbędnym elementem każdego badania klinicznego jest świadoma zgoda uczestnika badania klinicznego. Zgoda udzielana jest po wyczerpującym poinformowaniu potencjalnego uczestnika o celu, ryzyku, korzyściach i procedurach, zgodnie ze Standardami Dobrej Praktyki Klinicznej. Zarówno przed podjęciem decyzji o udziale w badaniu jak i w trakcie jego trwania, pacjent ma prawo zadawać pytania i uzyskać wyczerpujące odpowiedzi i wyjaśnienia. Co najważniejsze – na każdym etapie trwania badania uczestnik ma prawo do rezygnacji z udziału w badaniu bez ponoszenia jakichkolwiek konsekwencji, czy kosztów.

Badanie kliniczne w miejscu pobytu (domu) uczestnika badania – reguła czy odstępstwo?

Większość z nas kojarzy badanie kliniczne z ośrodkiem (najczęściej placówką szpitalną), gdzie pod nadzorem personelu medycznego uczestnik badania klinicznego otrzymuje badany produkt leczniczy. Ostatnio jednak popularność zyskują zdecentralizowane badania kliniczne, które umożliwiają przeprowadzenie procesu poza dedykowanymi do badań  ośrodkami – najczęściej w domu samych uczestników – z wykorzystaniem telemedycyny, cyfrowych aparatur czy lokalnych placówek ochrony zdrowia.

Praktyka ta pozostaje dopuszczalna, ale istnieje szereg wymagań, które muszą zostać spełnione, aby mogła zaistnieć.

W punkcie 2.10.8. Standardów Dobrej Praktyki Klinicznej wskazuje się, że badany produkt leczniczy (dalej: IMP) może być:

·         wysłany bezpośrednio do miejsca pobytu uczestnika,

·         wydawany w lokalizacji dogodnej dla uczestnika (w zależności od przepisów krajowych danego państwa członkowskiego, np. lokalnej aptece szpitalnej).

Podanie produktu może odbywać się:

·         na miejscu przez personel ośrodka badawczego,

·         samodzielnie przez uczestnika, przez opiekuna,

·         przez uprawnionego pracownika medycznego.

Wytyczne ws. elementów zdecentralizowanych w badaniach klinicznych[1] szczegółowo precyzują warunki, spełnienie których umożliwia prowadzenie zdecentralizowanych badań klinicznych.

Warunki dostawy IMP do pacjenta

Najważniejsze w badaniach klinicznych są: bezpieczeństwo, dobro i prawa pacjenta. Interes pacjenta stanowić ma zawsze wartość nadrzędną wobec interesów nauki czy społeczeństwa.

Dostarczenie IMP do domu uczestnika badania jest poprzedzone analizą ryzyka wykonywaną w celu ustalenia, czy takie podejście jest właściwe. Analiza ryzyka uwzględnia co najmniej następujące aspekty: profil bezpieczeństwa i postać badanego produktu leczniczego, drogę podania, populację badaną, stabilność IMP, warunki przechowywania IMP oraz aspekty transportu obejmujące chociażby ryzyko przypadkowego dostarczenia badanego produktu leczniczego do nieodpowiedniego odbiorcy i uwzględniające zasady Dobrej Praktyki Dystrybucyjnej.

Wytyczne określają, że jeśli badany produkt leczniczy nie jest wydawany (dostarczany) uczestnikowi badania przez badacza lub wyznaczonego pracownika służby zdrowia w ośrodku, to dostawcy leku muszą być upoważnieni do dystrybucji. Oznacza to (w zależności od przepisów krajowych danego państwa członkowskiego), że badany produkt leczniczy może być dostarczany m. in. przez apteki szpitalne działające w ramach ośrodka, czy hurtownie farmaceutyczne. Istotne jest jednak, że pomiędzy podmiotami zaangażowanymi w dystrybucję IMP musi istnieć pisemna umowa, która jasno określa obowiązki każdej ze stron.

Za decyzję dotyczącą leczenia pacjenta pozostaje odpowiedzialny badacz. Decyzja ta powinna zostać udokumentowana przed dostarczeniem IMP do domu uczestnika badania.

Zasady, na jakich dopuszczalne jest dostarczenie badanego leku uczestnikowi badania, powinny zostać opisane w protokole badania klinicznego lub właściwej dokumentacji badanego produktu leczniczego, a sponsor powinien zapewnić, że dane osobowe uczestników badania wymagane do dostarczenia leku są wykorzystywane zgodnie z RODO. Oznacza to, że sponsor musi zapewnić, że dane osobowe będą dostępne wyłącznie dla osób zaangażowanych w dostarczenie leku i nie będą przechowywane do celów innych niż dostarczenie badanego leku uczestnikowi.

Badany produkt leczniczy może być przekazany wyłącznie uczestnikowi badania (lub jego przedstawicielowi, jeśli zgodnie z prawem taka osoba została wyznaczona) lub obecnemu pracownikowi służby zdrowia biorącemu udział w badaniu klinicznym – w sytuacji kiedy IMP jest dostarczony do domu pacjenta, ale ma być podawany przez i pod nadzorem fachowego pracownika służby zdrowia. Obowiązkiem sponsora jest wdrożenie procedur obejmujących dostawę i odbiór badanego produktu leczniczego. W przypadku odbioru badanego leku procedura powinna szczegółowo określać obowiązki związane z potwierdzeniem autentyczności IMP (np. weryfikacja numeru serii), aby upewnić się, że wysłany produkt to faktycznie IMP, o którym mowa w protokole. Jeśli uczestnik badania (lub jego przedstawiciel) nie jest fizycznie dostępny w miejscu pobytu, lek nie może zostać odebrany przez innego członka rodziny, i powinien zostać natychmiast zwrócony do miejsca wysyłki (w zależności od możliwego modelu dostawy w danym państwie członkowskim – należy IMP zwrócić do apteki szpitalnej ośrodka czy lub magazynu hurtowni).

Zasady przechowywania i podawania IMP w domu uczestnika badania

Sponsor i badacz powinni rozważyć jeszcze na etapie planowania badania klinicznego, czy IMP nadaje się do podania w warunkach domowych, a jeśli tak, to w jaki sposób należy zapewnić odpowiednie warunki jego przechowywania. Kryteria włączenia/wyłączenia powinny uwzględniać postanowienia dotyczące przechowywania IMP w warunkach domowych uczestnika oraz ew. wymagania dot. kontroli temperatury. Sponsorzy mogą rozważyć zapewnienie uczestnikom badania dodatkowego sprzętu niezbędnego do przechowywania IMP. Takie szczegóły powinny jednak zostać opisane w protokole lub innym odpowiednim dokumencie, w tym w dokumentacji przekazywanej uczestnikom. Nie należy zapominać, że badacz powinien udzielić uczestnikom badania instrukcji dotyczących zarówno zasad używania, jak i warunków przechowywania IMP. Instrukcje powinny być możliwe do wykonania przez uczestnika badania, biorąc pod uwagę jego stan zdrowia i inne indywidualne cechy pacjenta.

IMP podawany zawsze samodzielnie w ramach procedury domowej?

Badacz i sponsor powinni rozważyć, czy podanie leku w domu może być wykonane samodzielnie przez uczestników badania, czy też wymagany jest przeszkolony, doświadczony i wykwalifikowany personel medyczny. W przypadku skomplikowanych podań, specjalnych wymagań dotyczących przygotowania lub postępowania, albo gdy wymaga tego profil bezpieczeństwa badanego produktu leczniczego (np. nieznane lub potencjalne poważne zdarzenia niepożądane związane z podaniem), personel medyczny powinien być zawsze zaangażowany. Zasadniczo, jeśli wymagane jest podanie IMP przez pracownika służby zdrowia, wysyłka bezpośrednio do uczestnika badania okazać się może niepożądana i takich sytuacji powinno się unikać z uwagi na bezpieczeństwo uczestnika. Każdorazowo decyzję w tym zakresie podejmuje badacz, w porozumieniu ze sponsorem. Jeśli jednak IMP dostarczono bezpośrednio do domu uczestnika badania, ale podany ma zostać pacjentowi przez personel fachowy, Wytyczne wskazują, że należy dołączyć jasne instrukcje dotyczące przechowywania IMP przed wizytą pracownika służby zdrowia, a także klarowne wyjaśnienie, że IMP nie powinien być podawany samodzielnie przez uczestnika przed wizytą pracownika służby zdrowia ani przed podjęciem decyzji przez badacza.

Badacz powinien regularnie kontaktować się z uczestnikami, aby upewnić się, że IMP jest przyjmowany prawidłowo i zgodnie z instrukcjami. Nie należy również zapominać o przestrzeganiu procedur dot. zwrotu IMP z domu uczestnika badania oraz niszczenia nieużywanych IMP, zgodnie z protokołem i lokalnymi wymogami bezpieczeństwa. Procedura powinna również obejmować wycofywanie IMP w trakcie trwania badania oraz kroki podejmowane w celu uniknięcia przypadków pozostania IMP w domu uczestnika badania dłużej niż przewidywany okres badania.

Podsumowanie

Choć nie ma przeszkód, by w Polsce przeprowadzać badania kliniczne w warunkach domowych to jednak jak na razie ta praktyka nie je jeszcze prowadzona. Nie oznacza to jednak, że wkrótce nie pojawią stosowne rozwiązania systemowe.

Niewątpliwie metoda zdecentralizowanych badań klinicznych ma swoje zalety: zwiększenie dostępności badań dla osób ograniczonych ruchowo, mieszkańców terenów wiejskich i osób z ciężkimi chorobami, czy wreszcie większa różnorodność uczestników. Z drugiej strony dostrzegamy również bariery regulacyjne takie jak chociażby brak wytycznych dotyczących zastosowania zdalnych rozwiązań (zdalne wizyty), czy dostarczanie leków do domu uczestnika badania.

Decentralizacja badań klinicznych w Polsce to ogromny potencjał, a dla pacjenta to  przede wszystkim możliwość skorzystania z najnowocześniejszych terapii. Jednakże, aby móc wykorzystać ten potencjał i tym samym utrzymać pozycję Polski jako znaczącego lidera na arenie badań klinicznych, niezbędne będzie wprowadzenie spójnego systemu prawnego i wdrożenie odpowiednich rozwiązań cyfrowych w opiece zdrowotnej.

[1]RECOMMENDATION PAPER ON DECENTRALISED ELEMENTS IN CLINICAL TRIALS, V02, 1 October 2025; dostępny pod adresem: https://health.ec.europa.eu/system/files/2023-03/mp_decentralised-elements_clinical-trials_rec_en.pdf (data dostępu: 25 stycznia 2026r.), dalej: Wytyczne